《生命科学》 2016, 28(5): 576-583

RNA干扰的机制及其应用

尚仁福，吴立刚*

(中国科学院上海生命科学研究院生物化学与细胞生物学研究所，分子生物学国家重点实验室，上海 200031)

摘　要：摘　要：RNA 干扰(RNA interference， RNAi) 是真核生物中高度保守的，由小分子干扰RNA (small interfering RNA， siRNA) 介导的转录后基因沉默现象，在基因功能的研究中得到了非常广泛的应用，并有望成为小核酸药物在疾病治疗中发挥重要作用。现对近年来RNAi 的作用机制、siRNA 的产生途径、引起RNAi 副作用的原因以及RNAi 表达载体的设计这四个方面的国内外研究进展进行了总结，对RNAi 与CRISPR 技术在应用中的关系进行了探讨，展望了RNAi 技术未来的发展。

Mechanism and application of RNA interference

SHANG Ren-Fu ， WU Li-Gang*

(State Key Laboratory of Molecular Biology， Institute of Biochemistry and Cell Biology， Shanghai Institutes for Biological Sciences， Chinese Academy of Sciences， Shanghai 200031， China)

Abstract: Abstract: RNA interference (RNAi) is an evolutionarily conserved post-transcriptional gene silencing mechanism mediated by small interfering RNA (siRNA) in eukaryotes， which has become a powerful tool to silence gene and holds great promising for combating human diseases. This review summarizes the current knowledge about the mechanism of RNAi， off-target effects and designing of siRNA-expressing vectors. We also compare the RNAi with CRISPR technology and further discuss the prospect of its future applications.